NOVATO, Californie, le 26 juillet 2011 (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Compagnie ») (Nasdaq : RPTP) a annoncé aujourd'hui que son essai clinique de Phase 3 sur la cystéamine à action différée ou DR cystéamine, connue sous le nom de médicament d'étude RP103 (« RP103 »), pour le traitement de la cystinose néphropathique, a obtenu le résultat final principal de non-infériorité comparativement à Cystagon(R), bitartrate de cystéamine à action immédiate. La comparaison était basée sur les niveaux de cystine dans les globules blancs (« GB »), biomarqueur de substitution de l'efficacité établie et unique résultat final principal de l'essai clinique. La Compagnie a également rapporté qu'aucun effet indésirable grave inattendu et attribuable au RP103 n'a été constaté chez les patients participant à l'essai.
La cystinose néphropathique est une grave maladie orpheline qui provoque le décès prématuré si elle n'est pas traitée. La norme de soins standard actuelle pour la cystinose est le Cystagon(R) par voie orale, bitartrate de cystéamine à action immédiate, qui doit être strictement pris toutes les 6 heures, notamment au milieu de la nuit. Le non-respect de la stricte posologie du Cystagon(R) a été largement rapporté comme une difficulté considérable dans la prise en charge thérapeutique des patients atteints de cystinose. Le RP103 est une formulation de bitartrate de cystéamine à prise quotidienne double, propriété de Raptor, conçu pour une fréquence de dose réduite et pour une tolérabilité supérieure dans le traitement de la cystinose. L'essai clinique pivot de Phase 3 de Raptor a été conçu comme une étude sur patient en consultation externe sur les données de pharmacodynamique, pharmacocinétique, innocuité et tolérabilité du RP103, comparativement au Cystagon(R) chez les patients atteints de cystinose. L'essai clinique a été mené dans huit centres de recherche clinique aux États-Unis et en Europe.
Sur 41 patients ayant suivi le protocole de Phase 3, 38 ont été inclus dans l'ensemble de données évaluables, 3 n'avaient pas entièrement respecté le protocole. La tranche d'âge des participants à l'étude était de 6 à 26 ans, avec 87 % de patients de moins de 16 ans. En moyenne, le niveau maximal de cystine dans les GB évalué chez les patients traités par Cystagon(R) était de 0,54 +/- 0,05 nmol 1/2 cystine/mg de protéine, comparativement à une valeur maximale moyenne de 0,62 +/- 0,05 nmol 1/2 cystine/mg de protéine chez les patients traités par RP103. La différence moyenne était de 0,08 nmol 1/2 cystine/mg de protéine, avec un intervalle de confiance de 95,8 % de 0,00 à 0,16 (unilatéral p = 0,021). Comme indiqué dans le programme d'analyse statistique, le résultat de non-infériorité de l'essai clinique serait atteint lorsque la partie supérieure de l'intervalle de confiance relativement à la différence moyenne des niveaux de cystine dans les GB n'excède pas une valeur absolue de 0,3. La partie supérieure de l'intervalle de confiance dans l'essai clinique de Phase 3 a été déterminée à 0,16 ; ce qui a permis un résultat final de non-infériorité.
« Nous sommes bien entendu très heureux d'avoir atteint le résultat final principal de cette étude, » a déclaré Christopher M. Starr, Docteur en médecine et PDG de Raptor, « et nous souhaitons sincèrement remercier tous les participants de l'étude, leurs familles et les coordinateurs de l'étude, pour le temps et les efforts qu'ils ont consacrés à nous aider à mener à bien cette étude. »
En outre, le résultat final a été atteint avec une dose quotidienne moyenne de RP103 inférieure, comparativement au Cystagon(R). Les patients impliqués dans l'étude devaient être « bien suivis » dans le traitement existant sous Cystagon(R). La dose de départ de RP103 chez les patients de l'essai clinique de Phase 3 était initialement prévue à 70 % de leur dose établie de Cystagon(R). Le protocole permettait une seule augmentation de 25 % de la dose, en fonction des résultats intermédiaires de niveau de cystine dans les GB, pour refléter la norme de soins actuelle dans la mise en place d'une posologie appropriée de Cystagon(R) chez les patients atteints de cystinose. Environ un tiers des patients ont sont restés à 70 % de leur dose de Cystagon(R) de départ au cours de l'étude. Les deux tiers restants ont vu leur dose de RP103 augmenter. En moyenne, la dose totale quotidienne stationnaire de RP103 chez les patients de l'essai clinique de Phase 3 correspondait à 82 % de leur dose de départ établie de Cystagon(R).
Au cours de l'étude, sept évènements indésirables graves(« ÉIG ») nécessitant une visite aux urgences ou à l'hôpital ont été rapportés pour sept individus. Parmi ces sept ÉIG, six ont été déterminés par l’investigateur principal comme étant non liés au RP103 ou au Cystagon(R). Un ÉIG, l'intolérance gastrique, a été indiqué comme « potentiellement lié » au RP103 et a été résolu. D'autres analyses d'évènements indésirables non graves (« ÉI ») sont en cours d'exécution par le sous-traitant en charge des statistiques pour la Compagnie.
La Compagnie mène actuellement une étude d'extension au cours de laquelle tous les patients ayant effectué l'essai clinique de Phase 3 peuvent choisir de continuer le traitement sous RP103 ; les niveaux de cystine dans les GB et les paramètres d'innocuité sont surveillés chez ces patients. L'étude d'extension fournira au moins six mois de données d'innocuité pour chaque patient et fera partie du dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché du nouveau médicament de Raptor. Trente-deux patients ont reçu le RP103 au cours de l'étude d'extension pendant au moins 6 mois.
Étude de bioéquivalence supplémentaire réussie annoncée
Dans un essai clinique connexe, Raptor a démontré la bioéquivalence entre le RP103 administré en capsules entières et administré sous forme du contenu des capsules saupoudré sur de la compote de pommes. Sachant qu'un nombre considérable de patients atteints de cystinose sont trop jeunes pour prendre des capsules entières, ce résultat pourrait permettre à la Compagnie d’élargir le recrutement dans l'étude d'extension en introduisant des patients qui sont trop jeunes pour avaler des capsules entières et qui n’étaient donc pas admissibles pour le protocole de l'essai clinique pivot de phase 3.
Outre la soumission planifiée des données cliniques pour publication, Raptor présentera les données cliniques de première ligne lors de la Conférence annuelle sur la croissance de Canaccord Genuity, le 9 août à Boston, MA, et lors de la Conférence sur l'accès à la prise en charge de Wedbush Securities Life Sciences, le 16 août à New York, NY.
À propos de la cystinose néphropathique
La cystinose néphropathique est une anomalie métabolique congénitale caractérisée par l’expulsion anormale de la cystine, un acide aminé, des lysosomes. Le non-respect des traitements actuels contre la cystinose néphropathique peut entraîner de graves conséquences : insuffisance rénale et besoin conséquent de greffe rénale ; défaillance de croissance ; rachitisme et fractures ; photophobie et cécité. Le début des symptômes apparaît généralement au cours des premières années de vie, lorsque les cristaux de cystine s'accumulent dans divers tissus et organes, notamment les reins, le cerveau, le foie, la thyroïde, le pancréas, les muscles et les yeux.
À propos de la cystéamine et de RP103
Le RP103 est une formulation orale microperlée de bitartrate de cystéamine, gastro-résistante, propriété de Raptor, conçue pour réduire potentiellement la fréquence de posologie et les effets secondaires gastro-intestinaux associés au bitartrate de cystéamine à action immédiate ; RP103 est approuvé pour la vente par la FDA américaine (« FDA » [Food & Drug Administration]) et par l'Agence européenne des médicaments (EMEA), pour le traitement de la cystinose néphropathique. Raptor a obtenu auprès de l'EMEA et de la FDA la désignation de médicament orphelin pour le RP103.
En décembre 2007, Raptor a obtenu une licence exclusive internationale de la part de l'Université de Californie, San Diego, pour le développement de la DR Cystéamine pour le traitement de la cystinose néphropathique et de la cystéamine pour d'autres indications potentielles, notamment la chorée de Huntington et la stéatohépatite non alcoolique (« SHNA »).
À propos de Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq : RPTP) (« Raptor ») s'engage dans la recherche, la production et l'offre de médicaments qui améliorent la vie des patients atteints de maladies graves et rares. Raptor possède actuellement des produits candidats en développement clinique, conçus pour traiter potentiellement la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (« SHNA »), la chorée de Huntington (« CH »), la déficience de l'aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 ») et les troubles thrombotiques.
Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur les nouveaux médicaments candidats mis au point par des techniques biologiques et des plateformes de ciblage des médicaments dérivées de la protéine associée au récepteur humain et des protéines inhérentes qui sont conçues pour traiter le cancer, les maladies neurodégénératives et les maladies infectieuses.
Pour obtenir des informations supplémentaires, visitez le site www.raptorpharma.com.
Le logo Raptor Pharmaceutical Corp. est disponible sur la page
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180
ÉNONCÉS PROSPECTIFS
Le présent document contient des énoncés prospectifs, tel que ce terme est défini dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés sont liés à des évènements futurs ou à nos futurs résultats d'activité ou à un rendement financier futur, et impliquent notamment : que la DR Cystéamine réduira la fréquence de dosage et améliorera la tolératibilité comparativement à la cystéamine à action immédiate ; que Raptor soumettra un dossier de demande d’autorisation pour un nouveau médicament, le cas échéant ; que Raptor sera en mesure d'étendre le recrutement de l'étude d'extension pour inclure des patients qui sont trop jeunes pour avaler des capsules entières ; que Raptor enverra les données cliniques pour publication, le cas échéant ; et que Raptor sera en mesure de développer correctement le RP103 ou DR Cystéamine ou tout autre produit candidat. Ces énoncés sont uniquement des prévisions et n'impliquent pas les risques connus et inconnus, les incertitudes et autres facteurs qui pourraient faire que les résultats réels de la Compagnie seraient différents de ces énoncés prospectifs. Les facteurs qui peuvent modifier considérablement ou empêcher l'application des énoncés prospectifs de la Compagnie incluent notamment : que Raptor ne soit pas en mesure de développer des produits ou d'acquérir des produits ; que la technologie de Raptor ne soit pas validée lors du développement et que ses méthodes ne soient pas acceptées par la communauté scientifique ; que Raptor ne soit pas en mesure de retenir ou d'attirer des employés clés dont les connaissances sont primordiales pour le développement de ses produits ; que des difficultés scientifiques non prévues se développent en cours de processus pour la Compagnie; que les brevets de Raptor ne soient pas suffisants pour protéger les aspects essentiels de sa technologie ; que les concurrents inventent des technologies supérieures ; que les produits de Raptor n'agissent pas comme prévu ; que les produits de la Compagnie soient nocifs pour les patients ; et que Raptor ne soit pas en mesure de débloquer le financement suffisant pour le capital de développement et les fonds de roulement. Les produits de Raptor peuvent également ne pas s'avérer utiles et mêmes s'ils le sont, ils peuvent ne pas être approuvés pour la vente publique. Les lecteurs des mises en garde de Raptor ne doivent pas placer une confiance exagérée dans ces énoncés prospectifs, qui sont applicables uniquement au moment où ils ont été rédigés. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont régulièrement décrits de manière exhaustive dans les dossiers de la Compagnie avec la Commission des valeurs mobilières (la « SEC » [Securities & Exchange Commission]), que Raptor vous conseille vivement de lire et de prendre en compte, notamment : Le rapport annuel de Raptor sur le Formulaire 10-K enregistré avec la SEC le 22 novembre 2010 ; et le rapport trimestriel de Raptor sur le formulaire 10-Q enregistré avec la SEC le 12 juillet 2011 ; tous ces rapports sont disponibles gratuitement sur le site web de la SEC (http://www.sec.gov). Tous les énoncés prospectifs ultérieurs écrits et oraux attribuables à Raptor ou à toute personne agissant au nom de la Compagnie sont expressément considérés dans leur totalité comme qualifiés par les avertissements énoncés dans les rapports de Raptor enregistrés auprès de la SEC. Raptor rejette expressément toute responsabilité en termes d’intention ou d'obligation de mise à jour d‘énoncés prospectifs.
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