ExonHit Therapeutics est spécialisé dans la recherche et le développement de médicaments, de systèmes de diagnostic et d'outils d'analyse du génome (biopuces) par le biais de la technologie de l'épissage alternatif de l'acide ribonucléique (ARN). En outre, le groupe développe un portefeuille propre de médicaments thérapeutiques.

Les produits sont essentiellement destinés au traitement des douleurs, des cancers, des maladies d'Alzheimer et de Parkinson, des démences vasculaires et de la sclérose amyotrophique.

A fin 2004, ExonHit Therapeutics dispose de 2 laboratoires de recherche et de développement implantés en France et aux Etats-Unis.

La répartition géographique du CA est la suivante : France (9,3%), Etats-Unis (83,1%) et Japon (7,6%).